Chemioterapia jest szeroko stosowana w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów. Jednak nie jest ona odpowiednia dla wszystkich postaci nowotworów ani dla wszystkich pacjentów chorych na nowotwory. Onkolog przy podejmowaniu decyzji, czy zalecić chemioterapię czy wybrać inne formy terapii, np. zabieg chirurgiczny bądź radioterapię, bierze pod uwagę rodzaj i lokalizację nowotworu oraz wiek i ogólny stan zdrowia pacjenta.

W chorobach nowotworowych szybko rozwijających się, takich jak choroba Hodgkina lub białaczka, pod wpływem chemioterapii zazwyczaj następuje remisja choroby. Szybko dzielące się (namnażające się) komórki są wrażliwe na chemioterapię. Chemioterapia jest również stosowana w przypadkach pewnych wolniej rozwijających się nowotworów, takich jak nowotwory jajnika, piersi czy pęcherza moczowego.

Moment, w którym w terapii nowotworu zostaje zastosowana chemioterapia, zależy od rodzaju, stopnia zaawansowania i lokalizacji guza, jak również stopnia jego złośliwości. Histopatologiczna ocena złośliwości określa, jak bardzo komórki rakowe są podobne do komórki prawidłowej; stopień I oznacza, że komórki wykazują duże podobieństwo do komórki prawidłowej, komórki stopnia III wykazują małe podobieństwo. Taka klasyfikacja pomaga w określeniu agresywności nowotworu.

Chemioterapia może być stosowana: w początkowej fazie terapii - aby ograniczyć wielkość guza przed zabiegiem chirurgicznym lub radioterapią (terapia wspomagająca przed terapią); bezpośrednio po operacji chirurgicznej - żeby zniszczyć wszelkie komórki nowotworowe, pozostałe po zabiegu (terapia uzupełniająca); przy nawrocie nowotworu; w celu zmniejszenia objawów nowotworu w zaawansowanym jego stadium (terapia paliatywna).

W chemioterapii stosowane są silne leki, mające liczne działania uboczne. Odczucia pacjenta dotyczące tego, czy to leczenie jest odpowiednie dla niego, powinny stanowić integralną część procesu podejmowania decyzji. Przy wyrażaniu zgody na chemioterapię pacjenci muszą porównać ewentualne efekty uboczne ze skutecznością terapii w walce z ich nowotworem.

W chemioterapii stosuje się wiele leków. Większość z nich to substancje o charakterze toksyn, które atakują komórki nowotworowe. Ostatnie odkrycia naukowe sprawiły, że wytwarzane są nowe leki, które oddziałują na cykl rozwojowy nowotworu w inny sposób. Niektóre z tych leków wnikają do komórek nowotworowych, niszczą ich DNA, czyli materiał genetyczny, i oddziałują na podziały komórek. Inne leki, nazywane lekami antyangiogenicznymi, ograniczają wzrost nowych naczyń krwionośnych w obrębie tkanki nowotworu.

W chemioterapii większość leków podawana jest doustnie lub przez cewnik założony bezpośrednio do żyły centralnej; niektóre mogą być podawane także w formie zastrzyków. Większość stosowanych obecnie substancji cytotoksycznych oddziałuje zarówno na komórki nowotworowe, jak i na normalne komórki organizmu, a zatem może powodować niepożądane efekty uboczne.

Komórki prawidłowe mają tendencję do szybszego odradzania się niż komórki nowotworowe. Chemioterapię często aplikuje się w krótkich kursach, przedzielonych wieloma tygodniami bez terapii, aby dać czas na regenerację komórkom prawidłowym.

Efekty uboczne chemioterapii bywają bardzo nieprzyjemne i mogą obejmować: intensywne nudności, czasem wymioty, suchość w ustach, biegunkę, zmęczenie, bóle głowy, wypadanie włosów, uszkodzenie szpiku kostnego; zwiększone ryzyko infekcji, bezpłodność, a także przyrost masy ciała.

Każdy pacjent inaczej reaguje na chemioterapię. U niektórych osób podczas terapii występuje mało działań ubocznych, u innych zaś kurs chemioterapii powoduje więcej dolegliwości niż wcześniej powodował sani nowotwór. Ważne jest, żeby mówić lekarzowi o wszelkich pojawiających się problemach, ponieważ wiele efektów ubocznych można leczyć.

Niektóre efekty uboczne, takie jak bezpłodność, należy przewidzieć, zanim zaplanuje się terapię. Przed rozpoczęciem chemioterapii kobieta może zachować fragmenty swoich jajników oraz komórki jajowe, mężczyzna natomiast może zachować swoje nasienie, by móc wykorzystać je w przyszłości.

Wiele z niepożądanych efektów chemioterapii można leczyć (łagodzić ich skutki). Do tego celu można stosować leki przeciwwymiotne (antagoniści receptorów serotoniny, steroidy - np. deksametazon); leki przeciwbiegunkowe (loperamid); leki na zaparcia (laktuloza); niskie dawki steroidów dla podtrzymania apetytu; czynniki stymulujące wzrost kolonii granulocytów/makrofagów - komórek odpowiedzialnych za walkę z infekcjami.